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SOCIEDAD

6 de marzo de 2022

Informe destacó la aprobación de nuevos medicamentos para enfermedades raras en el país y el mundo

Un reporte internacional afirmó que en Estados Unidos se aprobaron 900 fármacos huérfanos en las últimas tres décadas, que apuntan a estas patologías. En el país estos tratamientos incrementaron su llegada “de manera significativa”.

En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes, se difu7ndió un informe donde se destacó la aprobación demedicamentos para estas patologías en las últimas décadas. Estos males, por su baja prevalencia, suelen tener pocas alternativas terapéuticas, por lo cual los tratamientos suelen clasificarse de “huérfanos”. Pero según este relevamiento, en Estados Unidos “en los últimos 30 años se aprobaron más de 900 indicaciones para tratar enfermedades de este tipo, contra sólo 10 en la década anterior a ese período”. El trabajo, elaborado por la consultora Analysis Group, habla que en la Argentina “también se incrementó significativamente la aprobación de medicamentos para estas enfermedades en el último tiempo, poniéndolas al alcance de los pacientes y cambiando la historia de muchas enfermedades”. Se consideran poco frecuentes o “raras” a aquellas enfermedades que afectan a grupos pequeños de la población, particularmente, a menos de una de cada 2 mil personas. Un informe internacional contabilizó que existen 1.135 moléculas en etapas de investigación clínica para enfermedades raras, sobre un total de 7.800, con 12.800 ensayos clínicos (considerando que una misma molécula puede ser estudiada en simultáneo para distintas indicaciones). * En 2015 se reglamentó la ley nacional 26.689 para promover el cuidado de las personas con estas afecciones El informe llamado “Innovación en el portafolio biofarmacéutico” se basó en datos del 2021, un año “cruzado por la pandemia de Covid-19, que frenó el mundo en muchos aspectos, pero que no alteró el ritmo de la investigación científica, más allá de algunas dificultades pasajeras vinculadas a la logística”, según justifica. Del total de moléculas que se encuentran en etapas clínicas de investigación, se agregó, “el 69 por ciento serían potencialmente las ‘primeras en su clase’, que son aquellas terapias cuyo mecanismo de acción es diferente de todo lo que ya existe”. Existen más de 8 mil afecciones consideradas como raras y se calcula que 6 de cada 100 personas nacen con alguna de ellas. “Yo nací con una condición rara o poco frecuente llamada artrogriposis múltiple congénita, es una condición que afecta a las articulaciones generando contracturas”, aseguró Daniela Aza, influencer en discapacidad. “Cuando yo nací hace 37 años todo era muy complicado y distinto, lo primero que le dijeron a mis padres era que no iba a poder caminar”, dijo la comunicadora social. “El diagnóstico temprano y el tratamiento hicieron la diferencia”, completó la joven. En 2015 se reglamentó la ley nacional 26.689 para promover el cuidado de las personas con estas afecciones.   En detalle, la consultora explicó que los tipos de desarrollos en terapia según su tipo destacan terapia génica (281 proyectos), en la que se modifica (corrige) un gen del paciente para prevenir o tratar una enfermedad; terapia celular (545 proyectos), en la que se introducen células sanas en un paciente cuyas células están dañadas o muertas por causa de una enfermedad; Terapia celular genéticamente modificada (348 proyectos) en la que un gen funcional se introduce en una terapia celular (células CAR-T); terapia dirigida al ADN o ARN (265), que portan y transmiten información genética para la producción de determinadas proteínas asociadas al desarrollo de enfermedades; Anticuerpos monoclonales o monoclonales conjugados (2533 proyectos), terapias dirigidas a determinadas células como tumores, respetando las células sanas; virus oncolíticos (133 proyectos), que infectan al tumor buscando descomponer las células tumorales para que, al reproducirse, se vuelvan reconocibles por el sistema inmunológico para que genere una respuesta, facilitando su proceso de destrucción.

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